TESTATO CON SUCCESSO SU TOPI, VERSO SPERIMENTAZIONI CLINICHE
Scoperto un potenziale nuovo farmaco che potrebbe rappresentare una cura promettente per quasi tutte le forme di autismo: si chiama “nitrosinaptina” e in test sui topi con la malattia ha ripristinato il corretto funzionamento dei neuroni, inoltre normali comportamenti negli animali, infine ha portato alla normalizzazione delle anomalie cerebrali comuni nella malattia. Presto potrebbero iniziare studi clinici per testare la nitrosinaptina sui primi pazienti.
Successo per i test su modello animale per un possibile nuovo medicinale contro l’autismo. Il candidato farmaco, chiamato NitroSynapsin, ha in gran parte corretto le anomalie elettriche, comportamentali e cerebrali nei topi, riportano gli esperti dello Scripps Research Institute sulla rivista ‘Nature Communications’. Il medicinale mira a ripristinare infatti lo squilibrio elettrico di segnalazione nel cervello, che è stato rilevato in praticamente tutte le forme di disturbo dello spettro autistico. “Questo candidato farmaco è pronto per le prove cliniche e pensiamo che possa essere efficace contro molteplici forme di autismo”, ha affermato Stuart Lipton, autore principale dello studio, effettuato in collaborazione con l’Istituto Scintillon, l’Università della California, la San Diego School of Medicine, il Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute e altre istituzioni.
I primi passi per questa scoperta furono mossi nel 1993, anno in cui Lipton e il suo laboratorio identificarono un gene chiamato Mef2C come fattore potenzialmente importante per lo sviluppo del cervello. Una sua disfunzione, all’inizio dello sviluppo fetale, fa nascere nei topi gravi anomalie riconducibili di autismo. Da quella scoperta nei topi, risalente al 2008, altri ricercatori hanno riportato molti casi di bambini che presentano un disturbo molto simile, derivanti da una mutazione a livello del gene Mef2C. La condizione è ora chiamata Sindrome da aploinsufficienza di Mef2C. “Questa sindrome è stata scoperta nelle persone solo perché è stata scoperta in primo luogo nei topi – fa notare Lipton – ed è dunque un buon esempio di perché la scienza di base è così importante”.
Per il nuovo studio, i ricercatori hanno creato un modello di laboratorio di topi con solo una copia funzionante di Mef2C, piuttosto che le solite due copie (una ereditata dalla madre e una dal padre). I topi geneticamente ingegnerizzati hanno mostrato disturbi nella memoria spaziale, movimenti ripetitivi anomali e altri segni di autismo. I ricercatori hanno trattato i topi per tre mesi con NitroSynapsin, un composto simile alla memantina, medicinale approvato dalla Fda per l’Alzheimer e precedentemente sviluppato dal gruppo di Lipton: il team ha scoperto che il medicinale ha ridotto i segni e i comportamenti anomali nei topi e aumentato la loro performance nei test cognitivo-comportamentali, e ha ripristinato prestazioni essenzialmente normali in alcuni esemplari. Lipton e i colleghi stanno attualmente collaudando il farmaco in modelli di topi con altri disturbi dello spettro autistico e sperano di avviare presto i trial sull’uomo con un partner industriale.
