MODIFICATI I GENI DIRETTAMENTE NEL CORPO, E’ LA PRIMA VOLTA
Scienziati americani hanno reso noto di avere provato per la prima volta a modificare i geni di una persona direttamente all’interno del suo corpo per cambiarne il Dna in modo permanente con l’obiettivo di curare una malattia. L’esperimento e’ stato realizzato ad Oakland (California) su Brian Madeux, un 44/enne affetto da una rara malattia metabolica. Si sapra’ solo fra 3 mesi se il trattamento e’ riuscito. La tecnica verra’ testata per altre malattie, inclusa l’emofilia.
L’intervento per la correzione di una malattia rara, avvenuto per la prima volta direttamente nel corpo umano, e’ un risultato dalle grandi potenzialita’, ma al momento non c’e’ una pubblicazione scientifica: “Sarei stato piu’ cauto, considerando che si tratta di un unico paziente”, ha osservato il genetista Giuseppe Novelli, rettore dell’universita’ di Roma Tor Vergata e fra i pionieri della terapia genica a livello internazionale. “La trasparenza – ha aggiunto – e’ necessaria ed e’ molto importante avere tutti i dati, anche quelli negativi”, ma al momento “non e’ stato pubblicato nulla, al di la’ dell’annuncio fatto da una grande azienda americana che da molti anni – ha rilevato – si occupa di correzione genica e che ha sviluppato uno dei metodi di editing del genoma”. L’intervento e’ stato fatto su un uomo con la malattia chiamata mucopolissacaridosi di tipo 2, o malattia di Hunter, che causa l’accumulo di zuccheri negli organelli delle cellule (chiamati lisosomi) che dovrebbero invece liberarle dai rifiuti, comportandosi come spazzini. A causa di questo grave difetto, la malattia puo’ provocare problemi a vista, udito e cuore, anomalie dello scheletro. L’intervento e’ consistito in tre infusioni fatte in California, presso l’ospedale pediatrico ‘Benioff’ di Oakland, nell’ambito di una sperimentazione clinica di fase 1 e 2, ossia volta a verificare la sicurezza e l’effetto. Solo dopo queste risposte si potra’ passare alla fase 3, condotta su un grande numero di persone e che da’ le risposte sull’efficacia indispensabili per poter parlare di una cura. E’ evidente, per Novelli, che l’intervento in California debba essere stato autorizzato dall’ente americano per il controllo sui farmaci, la Fda (Food and Drug Administration” e “sappiamo inoltre che e’ tecnologia accurata”, ma adesso “aspettiamo di vedere i risultati: dobbiamo verificare il tasso preciso di correzioni che hanno raggiunto l’obiettivo e se ci sono stati errori. Queste informazioni dovranno darcele gli studi, al momento non sono scritte da nessuna parte. Vedremo i risultati non appena saranno pubblicati”.
